การแก้ไขยีนแบบใหม่ทำให้กรรไกรโมเลกุล CRISPR/Cas9 เว็บตรงทำหน้าที่เป็นไฮไลต์สำหรับหนังสือคำสั่งทางพันธุกรรม การเน้นสีดังกล่าวจะช่วยกระตุ้นยีนเฉพาะนักวิจัยได้ใช้เครื่องมือใหม่นี้ในการรักษาโรคเบาหวานประเภท 1 ของเมาส์ อาการบาดเจ็บที่ไต และกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenneทีมรายงานวันที่ 7 ธันวาคมในCell วิธีการใหม่นี้อาจทำให้การบำบัดด้วยยีนบางประเภทง่ายขึ้นและอาจเป็นประโยชน์สำหรับนักวิจัยที่หวังจะควบคุมกิจกรรมของยีนในสัตว์ นักวิทยาศาสตร์กล่าว
CRISPR/Cas9 เป็นกรรไกรตัดโมเลกุลสองส่วน RNA ไกด์สั้น ๆ
นำเอ็นไซม์ตัด DNA Cas9 ไปยังตำแหน่งเฉพาะในคำสั่งทางพันธุกรรมที่นักวิทยาศาสตร์ต้องการหั่น Snipping DNA เป็นขั้นตอนแรกในการสร้างหรือแก้ไขการกลายพันธุ์ แต่นักวิจัยตระหนักได้อย่างรวดเร็วว่าระบบการแก้ไขอาจมีความหลากหลายมากขึ้น
ในช่วงเวลาประมาณห้าปีนับตั้งแต่มีการใช้ CRISPR/Cas9 เป็นครั้งแรก นักวิจัยได้ปรับเปลี่ยนเครื่องมือนี้เพื่อทำการเปลี่ยนแปลงต่างๆ ของ DNA ( SN: 9/3/16, p. 22 ) การดัดแปลงหลายอย่างนั้นเกี่ยวข้องกับการทำลายกรรไกรของ Cas9 เพื่อไม่ให้ตัด DNA อีกต่อไป การรวมโมเลกุลอื่นๆ เข้ากับ “Cas9 ที่ตายแล้ว” นี้ช่วยให้นักวิทยาศาสตร์สามารถปรับเปลี่ยนยีนหรือเปลี่ยนกิจกรรมของยีนได้
CRISPR/Cas9 ที่กระตุ้นด้วยยีน หรือที่เรียกว่า CRISPRa สามารถใช้ในการเปิดยีนที่อยู่เฉยๆ เพื่อรักษาโรคต่างๆ ได้ ตัวอย่างเช่น แพทย์อาจเปิดยีนสำรองเพื่อชดเชยโปรตีนที่หายไปหรือเพื่อฟื้นฟูยีนที่เชื่องช้าตามอายุ จนถึงตอนนี้ นักวิจัยส่วนใหญ่เปิดใช้ยีนที่มี CRISPRa ในเซลล์ที่เติบโตในอาหารในห้องปฏิบัติการ กล่าวโดย Charles Gersbach วิศวกรชีวการแพทย์ที่มหาวิทยาลัย Duke ที่ไม่เกี่ยวข้องกับการศึกษาครั้งใหม่นี้
Gersbach กล่าวว่าความสามารถในการเปิดยีนภายในสัตว์
อย่างแม่นยำและส่งผลต่อสุขภาพของสัตว์นั้นเป็น “ความก้าวหน้าที่ยิ่งใหญ่” ก่อนหน้านี้ทำได้ยากเนื่องจากตัวกระตุ้น CRISPR มีขนาดใหญ่เกินไปที่จะใส่เข้าไปในไวรัสที่จำเป็นในการส่งเครื่องมือไปยังเซลล์ของร่างกาย
ในการศึกษาครั้งใหม่ Juan Carlos Izpisua Belmonte จากสถาบัน Salk Institute for Biological Studies ในเมือง La Jolla รัฐแคลิฟอร์เนียและเพื่อนร่วมงานได้ลดขนาดเครื่องมือลง คราวนี้ นักวิจัย “ฆ่า” และแก้ไข RNA ไกด์แทนเอ็นไซม์ตัดดีเอ็นเอ ทีมงานใช้ RNA ไกด์แบบสั้น ซึ่งมีความยาวเพียง 14 หรือ 15 ยูนิต แทนที่จะเป็น 20 ถึง 22 ยูนิตตามปกติ
การ สร้าง กล้ามเนื้อ กล้ามเนื้อเสื่อม (ขาหลังของหนูที่เป็นโรคด้านซ้าย) เกิดจากการกลายพันธุ์ในยีน dystrophin ยีนนั้นใหญ่เกินไปที่จะฟื้นฟูด้วยยีนบำบัดแบบดั้งเดิม แต่นักวิจัยได้ใช้รูปแบบใหม่ของการบำบัดด้วย CRISPR/Cas9 เพื่อเปิดยีน follistatin ซึ่งเพิ่มกล้ามเนื้อในหนู (ขวา)
เอช.เค. LIAO ET AL / CELL 2017
สายจูงแบบสั้นยังสามารถนำ Cas9 ไปยังจุดเฉพาะใน DNA ได้ แต่เมื่อไปถึงแล้ว เอ็นไซม์ — แม้ว่าจะยังสามารถตัดได้ — ก็ไม่ตัด DNA RNA อีกชิ้นหนึ่งติดอยู่กับคู่มือ “ที่ตายแล้ว” ดึงดูดโปรตีนที่ช่วยกระตุ้นยีน ชิ้นส่วนของตัวกระตุ้นไกด์ที่ตายแล้วมีขนาดเล็กพอที่จะใส่ในไวรัสบำบัดด้วยยีนได้เว็บตรง / บาคาร่าเว็บตรง
